Pacientes con lupus en Inglaterra en remisión tras ensayo pionero de terapia de genes modificados del NHS

Cinco pacientes con lupus en Inglaterra están en remisión después de ser tratados con una terapia revolucionaria que modifica genéticamente sus propias células, en un avance médico que podría ofrecer a las personas una cura, según han dicho los médicos. La terapia con células T CAR (receptor de antígeno quimérico)…

Cinco pacientes con lupus en Inglaterra están en remisión después de ser tratados con una terapia revolucionaria que modifica genéticamente sus propias células, en un avance médico que podría ofrecer a las personas una cura, según han dicho los médicos.

La terapia con células T CAR (receptor de antígeno quimérico) implica extirpar un tipo de glóbulo blanco también llamado linfocitos T, que son cruciales para detectar células infectadas o dañadas, e ingeniería genética para que detecten y destruyan la enfermedad. Las células T se reintroducen al paciente mediante una infusión para reiniciar su sistema inmunológico.

La terapia ya está revolucionando el tratamiento del cáncer. Ahora, médicos en Londres han utilizado exitosamente la técnica para curar efectivamente a cinco pacientes del NHS con lupus grave con edades entre 19 y 50 años.

La terapia con células T CAR, que los pacientes solo necesitan recibir una vez, podría transformar el tratamiento del lupus y eliminar la necesidad de medicamentos de por vida, dijeron los médicos.

Una de las cinco pacientes dijo que ya no tenía ninguno de los síntomas principales de la enfermedad más de tres décadas después de su diagnóstico. Katie Tinkler también esquió por primera vez en una década y pudo bailar en la boda de su hija.

En un ensayo del NHS dirigido por el hospital universitario del University College London (UCLH) y la Universidad del University College London (UCL), se reclutaron nueve pacientes con lupus grave. No habían respondido previamente a ningún tratamiento. La mayoría tenía nefritis lúpica, una complicación grave que afecta los riñones.

Seis pacientes recibieron una dosis más baja de CAR-T y tres recibieron una dosis más alta. Cinco de los que recibieron la dosis más baja, seguidos en promedio durante 11 meses, entraron en remisión en solo unos pocos meses.

Los tres que recibieron la dosis más alta solo han sido seguidos durante tres meses hasta ahora, pero los médicos creen que también podrían lograr la remisión.

Las pruebas mostraron que los pacientes experimentaron mejoras rápidas en marcadores de la enfermedad, incluyendo una estabilización o mejora en la función renal, que había sido dañada por el lupus.

El lupus es una enfermedad autoinmune crónica en la que el sistema inmunológico ataca los tejidos sanos, causando inflamación generalizada y daño a órganos como los riñones, pulmones y corazón.

Puede variar de leve a grave, con síntomas incluyendo dolor articular, problemas de piel, fatiga e inflamación de órganos principales. Se cree que aproximadamente 5 millones de personas en todo el mundo tienen lupus, que afecta principalmente a las mujeres.

El Prof. Karl Peggs, director del centro de investigación biomédica del UCLH, dijo que aunque se necesitan estudios más grandes, la terapia con células T CAR podría ofrecer a las personas la oportunidad de una cura. "Estos hallazgos son verdaderamente revolucionarios y ofrecen nueva esperanza a las personas que viven con lupus", dijo.

"Aunque se necesita más investigación, la posibilidad de que la terapia con células T CAR pudiera proporcionar un reinicio inmunológico y potencialmente liberar a los pacientes del ciclo de enfermedad autoinmune crónica marca un paso notable hacia adelante.

"Si estos resultados se confirman en estudios más grandes, la perspectiva de una cura para el lupus ya puede no estar fuera del alcance".

Tinkler tuvo que abandonar su trabajo como instructora de fitness