El camino de las “drogas huérfanas” en América Latina

Por IMS Health

La definición de una política articulada para las enfermedades raras es uno de los puntos más complejos para los mercados farmacéuticos, sean maduros o emergentes.  La diferencia en ese proceso es básicamente el nivel de madurez de los debates y, en consecuencia, de las soluciones encontradas en cada región.

A excepción de EUA, que desde 1982 cuenta con un programa dirigido al tema, la mayoría de los países comenzaron a movilizarse en torno a la cuestión a mediados de los años 90 y la primera década del año 2000.
Hoy en día, mientras que gran parte de los mercados desarrollados cuentan con políticas públicas para el tratamiento de las enfermedades raras y estudian incentivos para el desarrollo de terapias específicas, los países emergentes buscan alternativas que equiparen el acceso y la viabilidad económica.
La cuestión es amplia. Actualmente hay alrededor de 8,000 enfermedades raras enlistadas por la Organización Mundial de la Salud (OMS), siendo aproximadamente el 80% de origen genético y el 20% derivado de infecciones bacterianas o virales. Según la definición de entidad, una enfermedad rara es aquella que afecta a menos de 65 personas por cada 100,000 individuos, o sea, a 1.3 de cada 2,000 personas. “Existen varias franjas de incidencia y no podemos establecer una noción de relevancia o priorización entre las enfermedades raras. El concepto mismo de “enfermedad rara” sirve, bajo el punto de vista de salud pública, para que se le dé atención, independientemente de su incidencia o de la existencia de un tratamiento”, observa Mauricio Cepeda, director de consultoría de IMS Health Brasil. Y eso es exactamente lo que los gobiernos de América Latina han estado haciendo.

Reglamentación
En Argentina, la Ley 26,689 sobre el Cuidado Integral de la Salud de las Personas con Enfermedades Poco Frecuentes tiene como objetivo extender, regionalizar y coordinar la cobertura de salud en el área de las anomalías congénitas y enfermedades poco frecuentes para garantizar el acceso de la población al diagnóstico y asesoramiento genético adecuado y oportuno. También prevé la creación de centros de diagnóstico y tratamiento de enfermedades raras, “a fin de promover la capacitación de equipos de salud, el desarrollo de líneas de investigación prioritarias y acciones de prevención en la comunidad referidas a este tipo de patologías”, explica Juan Manuel Santa María, Geographic Principal de Consultoría y Servicios para Latinoamérica Sur, Norte y Andina.
Se estima que más de tres millones de personas sufren de enfermedades raras en Argentina. Aunque no existen registros oficiales sobre los tipos de incidencia, las más frecuentes, según Santa María, son la condroplasia, las enfermedades de Crohn, Huntington, Pompe y Stargardt, la esclerodermia, la espina bífida, la hidrocefalia, la talasemia, la histiocitosis y el síndrome de Hunter, entre otras.
En Brasil, un estudio realizado por la Asociación de la Industria Farmacéutica de Investigación (Interfarma) calcula que 13 millones de personas son portadoras de alguna enfermedad rara. Pero los avances para el establecimiento de una legislación específica –resultantes de la intervención de movimientos sociales y asociaciones de pacientes– recién tomaron forma en 2014 con la creación de la política nacional para enfermedades raras por parte del Ministerio de Salud.
Centrada en la ampliación del acceso a los tratamientos y en la atención integral a los pacientes, la reglamentación brasileña determina la instalación de centros especializados y la definición de protocolos clínicos que permitan apoyar el diagnóstico y guiar el tratamiento de las enfermedades raras con mayor eficacia. Hasta el momento, 36 enfermedades fueron contempladas en los protocolos clínicos y las directrices terapéuticas (PCDT). El gobierno brasileño espera completar 47 PCDT para estas enfermedades a finales de 2018.
La misma dirección ha adoptado Perú que, por medio de un decreto legislativo y de resoluciones del Ministerio de Salud, estableció entre 2012 y 2014 un programa de cobertura que incluye 399 enfermedades raras, de las cuales ocho son de muy alta prioridad, 62 de alta prioridad y 302 de muy baja prioridad. “El gobierno tiene previsto ampliar progresivamente la cobertura a otras enfermedades raras según prioridad”, destaca Carlos Ayala, director regional de Consultoría de IMS Health en América Andina.

Protección
En Colombia, además de existir una lista de 2,149 enfermedades raras, la legislación establece que los portadores de enfermedades raras deben recibir protección especial por parte del Estado y la atención a su salud no puede verse limitada por ninguna restricción administrativa o financiera. La legislación del país permite la importación de medicamentos vitales cuando sean necesarios e insustituibles para salvaguardar la vida o aliviar el sufrimiento de un paciente o grupo de pacientes.
En el país, 13,168 personas están diagnosticadas con algún tipo de enfermedad rara. Actualmente, las autoridades sanitarias colombianas están llevando a cabo un censo entre estos pacientes, pero se sabe que una buena parte de las incidencias son la fibrosis quística y algunos tipos de hemofilia.
Con un modelo similar, en Ecuador son las propias instituciones gubernamentales las que emiten el informe de tratamiento y solicitan los medicamentos a través de la Empresa Pública de Fármacos (Enfarma).  Cualquier ciudadano puede recibir tratamiento para una enfermedad huérfana, registrándose en los Ministerios de Salud y de Bienestar Social. De acuerdo con la Constitución y con la legislación sanitaria del país, todas las enfermedades huérfanas y catastróficas son prioridad para el tratamiento en cualquier institución pública.

Sin distinción
Sin una legislación específica sobre la materia, en Venezuela los tratamientos para las enfermedades raras están incluidos en la lista de los procedimientos comunes del Instituto Venezolano de los Seguros Sociales (IVSS).
A nivel nacional, alrededor de 576,000 personas sufren de alguna patología de este tipo: la mitad de ellas son niños y el 80% de los casos son genéticos. “El gobierno a través del IVSS cubre la enfermedad de Gaucher, el síndrome de Fabry, la enfermedad de Pompe, Hurler, Hunter, hipertensión pulmonar. Igualmente, planteará la creación de un proyecto de Ley de las Enfermedades Raras, para proporcionar a pacientes un marco normativo que proteja y regularice esa situación”, comenta Ayala. Independientemente de la cuestión normativa, el Instituto de Estudios Avanzados (IDEA) viene desarrollando una serie de terapias para mejorar la esperanza y la calidad de vida de estas personas, tales como la nanotecnología, la terapia con chaperonas, la terapia enzimática de reemplazo y la terapia genética.

Barreras
No se puede negar que el panorama latinoamericano muestra una voluntad política seria para construir una nueva perspectiva ante las enfermedades raras. Sin embargo, oportunidad no significa ausencia de barreras. Cepeda cita como la primera de ellas el hecho de que estos tratamientos son invariablemente de altísimo costo, generando a menudo un desequilibrio en las cuentas del poder público, el principal financiador de los medicamentos.
Entre los países latinoamericanos, México también cuenta con una normativa específica para drogas huérfanas. Según el modelo adoptado por el país, las drogas huérfanas obtienen una autorización de comercialización que prohíbe ciertas actividades de marketing, pero que es más rápida que un registro sanitario normal.
El Consejo de Salubridad General (CSG) no obliga a incluir un estudio de costo de efectividad de la droga, pero requiere un análisis del impacto presupuestario de la nueva terapia. La regla de decisión toma en cuenta diferentes aspectos, como cuestiones éticas, necesidades insatisfechas, beneficio clínico e impacto presupuestal a las instituciones públicas del país para aceptar o rechazar un medicamento huérfano.
“A pesar de que no existen barreras formales en México, el precio es sin duda un factor de peso en la decisión. Incluso en el sector privado también existen barreras relacionadas con los precios”, comenta Pablo Anaya, director de HEOR/RWE IMS Health.
Cepeda recuerda también que, en los mercados en desarrollo, no siempre existe una sistematización protocolar para la cobertura de los portadores de enfermedades raras. El lapso abre una brecha para la legalización de la importación de medicamentos. “Vale señalar que los tratamientos tienden a ser crónicos y su rentabilidad incremental siempre será cuestionada”, observa.
Santa María agrega que muchos de estos pacientes se someten a tratamientos de uso compasivo -cuando las terapias aún no fueron aprobadas por la autoridad sanitaria nacional- y, en función de eso, la oferta y el abastecimiento pasan a ser grandes obstáculos en este mercado. “Todavía hay una falta de conocimiento de estas patologías debido a su baja frecuencia, lo que dificulta el diagnóstico precoz”, dice.

Alto costo
Los pronósticos se repiten en América Andina. En Perú, según Ayala, los medicamentos huérfanos corren el riesgo de ser excluidos debido a su impacto en los presupuestos de las instituciones. Del mismo modo, la restricción presupuestaria en Ecuador está llevando a las autoridades a realizar los pagos a proveedores con bonos del gobierno.
En Colombia, la poca disponibilidad de pruebas de diagnóstico y la dificultad en la detección temprana de las enfermedades se agravan por la dispersión geográfica de régimen subsidiado y por la demora en el tiempo de aprobación de las drogas.
En este grupo, Venezuela es el país con mayores dificultades para ofrecer un tratamiento eficaz a sus pacientes. “Hay una disponibilidad limitada de terapias debido al alto costo. Muchos pacientes reciben sólo tratamiento sintomático a pesar de que requieren cuidados y seguimiento multidisciplinario”, revela Ayala.

Drogas huérfanas
En un escenario en el que la capacidad de financiamiento es factor clave para los mercados farmacéuticos emergentes, la ventaja la tiene la industria que arriesga en investigación y desarrollo. “Todavía hay una gran cantidad de enfermedades raras sin tratamiento eficaz y, en ese sentido, una gran oportunidad para la industria es el desarrollo de terapias eficaces para estas patologías, integrando el sistema de ciencia y tecnología de cada país con el proceso de investigación y desarrollo privado”, señala Santa María.
Santa María también destaca que, en los países desarrollados, existen algunos beneficios económicos significativos inducidos por los gobiernos para la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos, cuyo interés por parte de la industria farmacéutica sería pequeño en condiciones normales de mercado. “El costo de I+D de un producto para una enfermedad rara no se reembolsa solo con la venta, razón por la cual muchos países están creando incentivos para su desarrollo”, afirma el ejecutivo de IMS Health.

Inversión
Santa María también ve una oportunidad para la industria en la formación de los profesionales y de la sociedad en cuanto a iniciativas de detección precoz de las enfermedades raras.
Según él, la industria farmacéutica puede contribuir a la mejora de los mecanismos de diagnóstico y tratamiento de estos pacientes. “La inclusión social y profesional es un punto más en que la industria, como agente de responsabilidad social, puede y debe intervenir”, concluye.
La movilización de los gobiernos para ampliar el financiamiento es otra posibilidad que se abre. Éste es el caso del Perú y de otros países latinoamericanos que vienen demostrando su voluntad de invertir.
La ausencia de competencia también ayuda. En Ecuador, por ejemplo, Ayala explica que las negociaciones se hacen directamente con el gobierno porque las drogas para enfermedades huérfanas son únicas y muchas veces no tienen una versión genérica o biosimilar. “Es posible optimizar las oportunidades en la medida en que las necesidades y la prioridades del sector estén alineadas con la oferta de soluciones”, señala el ejecutivo de IMS Health en América Andina.